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新型细胞和基因治疗的技术工艺

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ningxueqin 发表于 2021-11-15 19:38 | 显示全部楼层 |阅读模式
  细胞治疗和基因治疗作为近两年最快速发展的赛道之一, 其日新月异的发展,相关技术的迭代更新,牢牢抓住了资本的眼球。这种快速的发展也对上游下游产业链的完善、技术的迭代、产能的扩增提出了更高的需求。

  细胞治疗和基因治疗是使用基因手段在体内或者体外来改造人类细胞进行疾病治疗的一个方法。细胞治疗方面,代表的产品是CAR-T和CAR-NK,主要分布在东亚、北美、欧洲等地;基因治疗是基于基因导入技术在人体内直接对人体基因进行修饰或者调节的技术,临床试验登记上大概有975家主要分布在北美洲和东亚。欧美国家临床实验更多的向基因治疗方面靠拢,有511个项目;细胞治疗临床试验有500多项在东亚,主要还是在我们国内。FDA批准的重磅的基因治疗药物里,每家采用的基因递送方式不太一样,有逆转录病毒载体、慢病毒载体、AAV载体,还有不属于AAV的载体如小核苷酸、溶瘤病毒等。

  细胞培养基过滤目前来看,病毒载体还是细胞治疗和基因治疗商业化药物当中主流的基因传递方式。

  治疗领域常用的病毒载体有什么特点?首先,拿常用的逆转录病毒载体来说,结构上分为三层,病毒的核心层,里面最重要的就是病毒的遗传物质和逆转录酶,然后是衣壳层,这一层主要起到的是包裹和保护的作用,最后一层是包膜层,上面有病毒的穿膜蛋白,可以起到与靶细胞相接触融合的一个作用,从而把这个基因递送到细胞中去。慢病毒、泡沫病毒都是属于逆转录病毒,共同的特点是带有包膜的RNA病毒,病毒直径在90纳米到140纳米之间。其中,慢病毒是目前大家都很喜欢用的病毒,它的基因的装载量大概在5到8k之间,可以感染分裂或者非分裂细胞形成稳定或者瞬时的基因插入。逆转录病毒装载能力更强并且有插入更稳定的优势。

  AAV大小是20纳米-26纳米,基因转载量小,可以感染分裂或者非分裂细胞。并且,AAV不会导致人类疾病发生,安全性好,使用的历史发展较为久远成熟。自然界中,AAV的血清型众多,不同血清型靶向组织不同针对不同疾病可以针对性选择,同时,可以通过人工进化AAV的方式,运用到疾病治疗。

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